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用基因編輯技術(shù)治療遺傳病:或?qū)⒆優(yōu)楝F(xiàn)實(shí)值得嚴(yán)肅考慮

美國國家科學(xué)院與國家醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家與倫理學(xué)家近日在一篇報(bào)告中指出,強(qiáng)大的基因編輯工具雖然尚未成熟,但有朝一日或能用來移除人類胚胎、卵子和精子中與遺傳病相關(guān)的基因。

  美國國家科學(xué)院與國家醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家與倫理學(xué)家近日在一篇報(bào)告中指出,強(qiáng)大的基因編輯工具雖然尚未成熟,但有朝一日或能用來移除人類胚胎、卵子和精子中與遺傳病相關(guān)的基因。

  微科普網(wǎng)訊 北京時(shí)間2月16日消息,據(jù)國外媒體報(bào)道,美國國家科學(xué)院與國家醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家與倫理學(xué)家近日在一篇報(bào)告中指出,強(qiáng)大的基因編輯工具雖然尚未成熟,但有朝一日或能用來移除人類胚胎、卵子和精子中與遺傳病相關(guān)的基因。報(bào)告稱隨著科技進(jìn)步,對人類生殖細(xì)胞進(jìn)行基因編輯“或?qū)⒆優(yōu)楝F(xiàn)實(shí),值得嚴(yán)肅考慮。”

  該報(bào)告顯示,人們對使用基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas9的態(tài)度已有所緩和。這一技術(shù)能夠迅速、高效地修改基因,為基因醫(yī)學(xué)的發(fā)展打開了新渠道。

  2015年12月,科學(xué)家與倫理學(xué)家在美國國家科學(xué)院舉行的國際大會上表示,在確;蚓庉嫲踩、高效之前,為達(dá)到預(yù)防遺傳病等醫(yī)療目的對人類胚胎使用基因編輯技術(shù)是“不負(fù)責(zé)任”的行為。而美國國家科學(xué)院最近發(fā)布的報(bào)告則表示,人們基因組編輯臨床實(shí)驗(yàn)或?qū)@批,不過“只有為治療嚴(yán)重疾病、且在嚴(yán)格監(jiān)督下才能進(jìn)行”。

  CRISPR-Cas9的功能類似于分子剪刀,能夠剔除基因組中不盡人意的部分,換上另一段DNA。細(xì)菌能夠剔除由噬菌體引入體內(nèi)的DNA片段,這正是CRISPR-Cas9技術(shù)的基礎(chǔ)。該技術(shù)以一些化學(xué)物質(zhì)作為標(biāo)簽,利用酶來切除特定部位的DNA片段,還能精準(zhǔn)打擊特定基因、使其失效。此前不夠精確的基因編輯技術(shù)就無法做到這一點(diǎn)。

  科學(xué)家計(jì)劃將基因編輯技術(shù)用于臨床試驗(yàn),治療單一基因變異引發(fā)的遺傳病,如鐮刀型紅血球疾病等。但這些療法僅對病人自己有效?茖W(xué)家更關(guān)心如何用該技術(shù)修正人類生殖細(xì)胞或早期胚胎,使修改后的基因可以遺傳給下一代。專家指出,雖然為治療遺傳病、對人類生殖細(xì)胞采用基因編輯技術(shù)時(shí)必須“小心謹(jǐn)慎,但小心謹(jǐn)慎并不意味著全面禁止。”

責(zé)編:科普知識網(wǎng)

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