近日，美國(guó)蓋倫基金會(huì)公布了2025年度蓋倫獎(jiǎng)候選名單，衛(wèi)材的侖卡奈單抗（Leqembi）赫然在列。這一消息在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域引起了廣泛關(guān)注，因?yàn)檫@意味著全球首個(gè)阿爾茨海默病疾病修飾療法獲得了醫(yī)藥界最高榮譽(yù)的認(rèn)可。
蓋倫獎(jiǎng)：醫(yī)藥界的諾貝爾獎(jiǎng)
蓋倫獎(jiǎng)被譽(yù)為“醫(yī)藥界的諾貝爾獎(jiǎng)”，自1970年創(chuàng)立以來(lái)，一直致力于表彰那些為改善人類健康作出卓越貢獻(xiàn)的科學(xué)創(chuàng)新。能夠獲得這一獎(jiǎng)項(xiàng)的提名，本身就是對(duì)侖卡奈單抗科學(xué)價(jià)值和臨床意義的極大肯定。
這款藥物的候選地位來(lái)之不易。阿爾茨海默病領(lǐng)域被稱為新藥研發(fā)的“墳場(chǎng)”，過(guò)去20年間，幾乎所有針對(duì)該疾病的臨床試驗(yàn)都以失敗告終。侖卡奈單抗能夠突破這一困境，不僅代表了科學(xué)上的重大突破，更給全球數(shù)千萬(wàn)阿爾茨海默病患者及其家庭帶來(lái)了新的希望。
阿爾茨海默�。翰粌H僅是“失憶”
要想知道侖卡奈單抗為啥能獲得蓋倫獎(jiǎng)提名，我們首先需要了解阿爾茨海默病到底是什么。很多人簡(jiǎn)單地將它理解為“記憶力減退”，但實(shí)際上，這是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，會(huì)導(dǎo)致大腦功能全面衰退。
患者大腦中會(huì)出現(xiàn)兩種異常病理：β-淀粉樣蛋白（Aβ）形成斑塊，tau蛋白誘導(dǎo)的神經(jīng)纖維纏結(jié)。這些異常病理會(huì)破壞神經(jīng)元之間的連接，最終導(dǎo)致神經(jīng)元死亡。隨著病情發(fā)展，患者不僅會(huì)失去記憶，還會(huì)逐漸喪失思考、語(yǔ)言和日常生活能力，最終完全依賴他人照顧。
在過(guò)去幾十年里，阿爾茨海默病的治療僅限于緩解癥狀，沒(méi)有任何方法能夠改變疾病進(jìn)程。直到侖卡奈單抗的出現(xiàn)，這一困境才被打破。
侖卡奈單抗：從根源干預(yù)疾病進(jìn)程
侖卡奈單抗是一種人源化單克隆抗體，能夠選擇性地與β-淀粉樣蛋白結(jié)合，促進(jìn)其從大腦中清除。換句話說(shuō)，它直接針對(duì)阿爾茨海默病的核心病理機(jī)制之一，而不僅僅是掩蓋癥狀。
臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，侖卡奈單抗能夠顯著減緩早期阿爾茨海默病患者的認(rèn)知和功能下降。在接受治療18個(gè)月后，與安慰劑組相比，治療組患者的疾病進(jìn)展速度減緩了27%。這意味著患者可以更長(zhǎng)時(shí)間地保持獨(dú)立生活能力，與家人共創(chuàng)更多珍貴回憶。
更重要的是，隨著治療時(shí)間延長(zhǎng)，這種延緩效果可能會(huì)更加明顯。研究顯示，治療組與安慰劑組之間的差異隨著時(shí)間推移而不斷擴(kuò)大，表明長(zhǎng)期治療可能帶來(lái)更大的臨床獲益。
正確使用：關(guān)鍵在早期干預(yù)
侖卡奈單抗雖然帶來(lái)了突破，但并非適用于所有阿爾茨海默病患者。目前該藥僅獲批用于早期阿爾茨海默病（輕度認(rèn)知障礙和輕度癡呆階段）的治療。
這是因?yàn)樵诩膊≡缙�，大腦中的神經(jīng)元損失還相對(duì)有限，及時(shí)清除β-淀粉樣蛋白可以最大程度地保護(hù)剩余神經(jīng)元的功能。一旦疾病進(jìn)入中晚期，大量神經(jīng)元已經(jīng)死亡，即使清除了異常蛋白，也難以恢復(fù)已經(jīng)喪失的功能。
因此，早期診斷和早期干預(yù)至關(guān)重要。如果家中有老年人出現(xiàn)記憶力持續(xù)下降、計(jì)劃事情困難、完成熟悉任務(wù)變得困難、時(shí)間和地點(diǎn)混亂、視覺(jué)和空間關(guān)系理解困難等癥狀，應(yīng)及早就醫(yī)評(píng)估。
社會(huì)關(guān)注：共同面對(duì)記憶的挑戰(zhàn)
阿爾茨海默病不僅僅是個(gè)醫(yī)學(xué)問(wèn)題，也是個(gè)社會(huì)問(wèn)題。隨著全球人口老齡化加劇，阿爾茨海默病的患病率持續(xù)上升。據(jù)國(guó)際阿爾茨海默病協(xié)會(huì)估計(jì)，全球每3秒就有一人患上癡呆癥，到2050年，全球患者人數(shù)將達(dá)到1.52億。
面對(duì)這一挑戰(zhàn)，需要全社會(huì)共同努力：
——提高公眾認(rèn)知：消除病恥感，促進(jìn)早期診斷和干預(yù)。
——完善照護(hù)體系：建設(shè)相應(yīng)保障社區(qū)，同時(shí)也為照護(hù)者提供支持。
——增加科研投入：繼續(xù)探索阿爾茨海默病的發(fā)病機(jī)制和疾病管理方法。
蓋倫獎(jiǎng)對(duì)侖卡奈單抗的認(rèn)可，代表了科學(xué)界對(duì)阿爾茨海默病治療領(lǐng)域進(jìn)展的肯定。但這只是開(kāi)始，我們期待更多突破性療法出現(xiàn)，為不同疾病階段的患者提供幫助。
對(duì)于患者和家庭來(lái)說(shuō)，侖卡奈單抗帶來(lái)了新的希望，但同時(shí)也需要理性看待——它不是萬(wàn)能藥，需要與全面的疾病管理策略相結(jié)合。最重要的是，我們要記住，阿爾茨海默病患者不僅僅是“病人”，他們是有情感、有歷史、有尊嚴(yán)的個(gè)體，值得我們?nèi)ダ斫狻⒆鹬睾完P(guān)愛(ài)。
在人類與阿爾茨海默病的斗爭(zhēng)中，每一個(gè)進(jìn)步都值得慶祝。侖卡奈單抗的提名不僅是一項(xiàng)科學(xué)榮譽(yù)，更是對(duì)無(wú)數(shù)科學(xué)家、醫(yī)生、患者和家庭多年來(lái)堅(jiān)持不懈努力的認(rèn)可。隨著科學(xué)的發(fā)展，我們有理由相信，終有一天，人類能夠完全攻克這一疾病，讓智慧的晚霞依然燦爛。
責(zé)編：微科普